Passage BIO (PASG) ทำธุรกิจอะไร? เข้าใจทั้งบริษัทใน 5 นาที

🏢 ทำธุรกิจอะไร

PASG หรือ Passage Bio เป็นบริษัทพัฒนายาแบบ genetic medicine ครับ โฟกัสคือ gene therapy แบบให้ครั้งเดียว สำหรับโรค neurodegenerative ที่เซลล์ประสาทในสมองและไขสันหลังค่อยๆ เสียหาย แนวคิดคือแก้ที่สาเหตุระดับพยาธิสภาพ ไม่ได้แค่บรรเทาอาการครับ

ตัวยาหลักเคยเป็น PBFT02 ซึ่งเป็น gene replacement therapy ใช้ AAV1 capsid ส่งยีน GRN ที่สร้างโปรตีน progranulin (PGRN) เข้าสมองโดยฉีดผ่านช่อง cisterna magna หรือ ICM ครับ กลุ่มเป้าหมายหลักคือ FTD-GRN ซึ่งเป็น frontotemporal dementia ที่เกิดจากการขาด progranulin บริษัทประเมินว่าผู้ป่วยกลุ่มนี้ใน US กับ EU รวมราว 18,000 คนตามข้อมูลวรรณกรรม ส่วน pipeline อื่นมี FTD-C9orf72 (ประมาณ 21,000 คน), ALS และ Alzheimer's (AD เฉพาะในผู้ที่มี GRN rs5848 SNP) ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นโอกาสในอนาคตครับ

สิ่งที่ต้องรู้ก่อนอ่านต่อคือ ตอนนี้บริษัทกำลังหยุดธุรกิจเดิมครับ ในเดือนเมษายน 2026 บริษัทตัดสินใจ wind-down โปรแกรม PBFT02 ทั้งหมด และตกลงควบรวมกับ Remix Therapeutics ในวันที่ 24 มิถุนายน 2026 ดังนั้นภาพบริษัทวันนี้จึงเป็นบริษัทที่กำลังถอยออกจากการพัฒนายาเดิม ไม่ได้เดินหน้าเต็มตัวแล้วครับ

💰 เงินเข้ากระเป๋ามาจากไหน

บริษัทยังไม่มีรายได้จากการขายยาเลยครับ ที่ผ่านมาเงินทุนมาจากการขายหุ้นบุริมสิทธิ์และการเสนอขายหุ้นสามัญต่อสาธารณะ ส่วนรายได้ที่เข้ามาตอนนี้มาจากการ outlicense โปรแกรม pediatric สามโปรแกรมให้ Gemma Biotherapeutics ซึ่งตามสัญญามีค่าตอบแทนเงินล่วงหน้าสูงสุด 10.0 ล้านดอลลาร์ (ได้รับแล้วครบ) โบนัสเพิ่มอีก 5.0 ล้านดอลลาร์ที่ผูกกับเป้าหมายธุรกิจของ Gemma ค่า milestone รวมสูงสุด 114.0 ล้านดอลลาร์ และ royalty แบบเปอร์เซ็นต์เดียวจากยอดขายทั่วโลกครับ

ที่ต้องจับตาคือ งวดเงิน 5.0 ล้านดอลลาร์ที่ครบกำหนดตั้งแต่มีนาคม 2026 ยังไม่ได้รับเข้าบัญชีตามเอกสารครับ นอกจากนี้บริษัทยังเก็บค่า transition services จาก Gemma ได้ 4.8 ล้านดอลลาร์ และมีรายได้ดอกเบี้ย รายได้ sublease กับการขายเครดิตภาษีบางส่วนเข้ามาเป็น other income ครับ ฝั่งรายจ่ายยังหนักอยู่ ปี 2025 ขาดทุนสุทธิ 45.5 ล้านดอลลาร์ ปี 2024 ขาดทุน 64.8 ล้านดอลลาร์ครับ

🏰 จุดแข็งของธุรกิจ

จุดแข็งเดิมของ PASG อยู่ที่กระบวนการเลือกองค์ประกอบของยาครับ บริษัทเลือก AAV1 capsid และวิธี ICM หลังเทียบกับ serotype อื่นในลิงระดับ non-human primate แล้วพบว่าการกระจายตัวของ vector ในสมองกับไขสันหลังดีกว่า และระดับ PGRN ในน้ำไขสันหลังสูงกว่า บริษัทยังระบุว่าการฉีดผ่าน ICM ใช้ปริมาณยาต่ำกว่าการให้ยาทางระบบ ซึ่งอาจช่วยเรื่องความปลอดภัยครับ

ข้อมูลจาก upliFT-D trial ที่บริษัทรายงานเมื่อมิถุนายน 2025 ระบุว่า Dose 1 ทำให้ PGRN ในน้ำไขสันหลังเพิ่มจากต่ำกว่า 3.0 ng/mL เป็นค่าเฉลี่ย 25.9 ng/mL ที่ 12 เดือน (n=4) ซึ่งสูงกว่าช่วงของคนปกติที่ 3.3 ถึง 8.2 ng/mL ครับ ระดับ NfL ในเลือดเพิ่มขึ้นเฉลี่ยเพียง 4% ที่ 12 เดือน ขณะที่กลุ่มที่ไม่ได้รับการรักษาคาดว่าจะเพิ่มราว 28 ถึง 29% ต่อปี ตัวเลขนี้เป็นข้อมูลจากบริษัทและจำนวนผู้ป่วยยังน้อยมากครับ ที่สำคัญคือจุดแข็งนี้ไม่ได้ถูกต่อยอดไปถึงการขายยาแล้ว เพราะบริษัทตัดสินใจหยุดพัฒนาไปแล้วครับ

🤝 ลูกค้าและพาร์ทเนอร์หลัก

คู่ค้าสำคัญที่สุดตอนนี้คือ Gemma Biotherapeutics ครับ Gemma รับสิทธิ์โปรแกรม pediatric สามตัวไปจากบริษัท และยังเป็นแหล่งเงิน legacy ที่ตกลงไว้ในสัญญา ส่วนโปรแกรม Huntington's ที่ทำร่วมกันตามข้อตกลง Gemma Collaboration Agreement บริษัทได้แจ้งยกเลิกเมื่อ 21 พฤษภาคม 2026 ซึ่งจะมีผลภายใน 90 วันครับ

ด้าน Penn หรือ University of Pennsylvania บริษัทยังถือสิทธิ์ license บางส่วนอยู่ แต่ได้แจ้งยกเลิกสิทธิ์ที่เกี่ยวกับ PBFT02 แล้วครับ คู่ค้าด้านการผลิตคือ Catalent ซึ่งบริษัทแจ้งยกเลิกสัญญาเมื่อ 23 มิถุนายน 2026 โดยไม่ต้องจ่ายค่าปรับ แต่ได้จ่ายค่า $0.9 ล้านดอลลาร์จากการที่ GM1 ถูกโอนไปให้ Gemma ครับ ส่วนคู่ควบรวมคือ Remix Therapeutics ที่คาดว่าจะปิดดีลในไตรมาส 4 ของปี 2026 ครับ

⚠️ ความเสี่ยงที่ต้องรู้

ความเสี่ยงแรกที่ใหญ่ที่สุดคือเรื่องเงินสดครับ ณ 30 มิถุนายน 2026 บริษัทมีเงินสด 24.2 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ใช้เงินในการดำเนินงานไป 22.2 ล้านดอลลาร์ในครึ่งปีแรก รายงานระบุว่าเงินนี้อาจไม่พอใช้อย่างน้อย 12 เดือน และผู้สอบบัญชีมี substantial doubt เรื่อง going concern ครับ บริษัทไม่มีวงเงินกู้หรือแหล่งทุนที่ผูกมัดไว้ล่วงหน้าด้วยครับ

ความเสี่ยงที่สองคือดีลควบรวมกับ Remix อาจไม่สำเร็จครับ ดีลนี้ต้องได้รับการอนุมัติจากผู้ถือหุ้น ซึ่ง registration statement ยังไม่ผ่านการรับรองจาก SEC และบริษัทระบุว่าไม่มีการรับประกันว่า Remix จะระดมทุนได้ตามแผนหรือไม่ ผู้ถือหุ้นเดิมของ PASG คาดว่าจะถือหุ้นในบริษัทรวมเพียงประมาณ 6% ขณะที่ผู้ถือหุ้นของ Remix ถือประมาณ 65% และนักลงทุนในรอบ concurrent financing ถือประมาณ 29% ครับ ตัวเลขนี้คำนวณจากสมมติฐานของบริษัท และการเปลี่ยนแปลงเงินสดสุทธิตอนปิดดีลจะปรับสัดส่วนได้ครับ

ความเสี่ยงที่สามเกี่ยวกับโครงสร้างรายได้ครับ CVR ที่ผู้ถือหุ้นจะได้รับผูกกับเงินจาก MLD และ GM1 ที่ Gemma จ่ายเท่านั้น โดยสิทธิ์ MLD สิ้นสุด 31 ธันวาคม 2027 และ GM1 สิ้นสุด 31 กรกฎาคม 2028 ครับ เงินงวดสำคัญบางส่วนยังมีเงื่อนไขและยังไม่เข้ามาครบ ดังนั้นผลตอบแทนจึงขึ้นกับการทำตามสัญญาของ Gemma เป็นหลักครับ

ความเสี่ยงที่สี่คือข้อจำกัดในการระดมทุนผ่านตลาดครับ เพราะ public float ต่ำกว่า 75 ล้านดอลลาร์ บริษัทจึงอยู่ภายใต้กฎ baby shelf ขายหุ้นได้ไม่เกินหนึ่งในสามของ public float ในรอบ 12 เดือน และวงเงิน ATM ที่เหลืออยู่ราว 15.8 ล้านดอลลาร์ครับ ความเสี่ยงที่ห้าคือความปลอดภัยของยาที่เคยทดลอง ในผู้ป่วย 8 รายมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงรวม 3 ครั้งที่ประเมินว่าเกี่ยวกับยา เช่น venous sinus thrombosis และ hepatotoxicity ครับ

🚀 อนาคตจะไปทางไหน

ทิศทางหลักตอนนี้คือการควบรวมกับ Remix ครับ บริษัทระบุว่าคาดว่าจะปิดดีลในไตรมาส 4 ของปี 2026 และหลังดีลสำเร็จ ผู้ถือหุ้น PASG จะได้รับ CVR ตามเงื่อนไขที่กล่าวไปครับ ฝั่งการทำงานของบริษัทคาดว่าค่าใช้จ่าย R&D จะลดลงต่อเนื่องจากการหยุดโปรแกรม ส่วน G&A อาจเพิ่มขึ้นในระยะใกล้จากค่าที่ปรึกษาและค่าวิชาชีพที่เกี่ยวกับดีล

ส่วนโปรแกรม PBFT02 ที่เคยวางแผนว่าจะรายงานข้อมูล Dose 2 และขอคำแนะนำจาก FDA เรื่อง registrational trial ในครึ่งแรกของปี 2026 ตอนนี้ไม่ได้เดินต่อแล้วครับ ข้อมูลเกี่ยวกับ pipeline และแผนของ Remix ในเอกสารชุดนี้ยังไม่พอให้สรุปครับ ข้อมูลไม่พอ

📈 ผลล่าสุดสั้นๆ

ไตรมาส 2 ปี 2026 บริษัทขาดทุนสุทธิ 7.8 ล้านดอลลาร์ ลดลงจาก 9.4 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนครับ ส่วนครึ่งปีแรกขาดทุน 15.4 ล้านดอลลาร์ ลดจาก 24.8 ล้านดอลลาร์ ดูตัวเลข/กราฟเต็มได้ที่แท็บงบการเงินครับ