Sarepta Therapeutics (SRPT) ทำธุรกิจอะไร? เข้าใจทั้งบริษัทใน 5 นาที

🏢 ทำธุรกิจอะไร

SRPT หรือ Sarepta Therapeutics เป็นบริษัทยาชีวภาพที่มียาขายจริงแล้วครับ ไม่ได้อยู่แค่ขั้นทดลองอย่างเดียว โฟกัสหลักคือ "โรคหายาก" โดยใช้เทคโนโลยี RNA-targeted therapeutics, siRNA และ gene therapy ครับ

ตอนนี้รายได้ก้อนใหญ่มาจากยารักษา Duchenne muscular dystrophy ซึ่งเป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมที่เกิดกับเด็กผู้ชายเป็นหลัก เพราะร่างกายขาดโปรตีน dystrophin ที่ช่วยปกป้องเซลล์กล้ามเนื้อครับ มียาที่ได้รับการอนุมัติแล้วสี่ตัว ได้แก่ EXONDYS 51 (eteplirsen), VYONDYS 53 (golodirsen), AMONDYS 45 (casimersen) สามตัวนี้อยู่ในกลุ่ม PMO และ ELEVIDYS ซึ่งเป็น gene therapy แบบ AAV ครับ

นอกจากนี้ยังมี pipeline อีกหลายตัว เช่น SRP-9003 สำหรับ LGMD2E (gene therapy) และ siRNA ที่พัฒนาร่วมกับ Arrowhead ได้แก่ SRP-1003 (DM1), SRP-1001 (FSHD) และ SRP-1005 (HTT) ครับ บริษัทระบุว่าจะขยายไปพื้นที่โรคที่ใกล้เคียงกันผ่านพาร์ทเนอร์ครับ

💰 เงินเข้ากระเป๋ามาจากไหน

รายได้ของบริษัทแบ่งเป็นสองก้อนใหญ่ครับ ก้อนแรกคือ Products, net ซึ่งเป็นยอดขายยาของบริษัทเอง ก้อนที่สองคือ Collaboration and other ซึ่งมาจากการทำสัญญากับพาร์ทเนอร์ เช่น ค่าผลิตให้ค่าไลเซนส์ ค่าลิขสิทธิ์ และ milestone ครับ

ย้อนดูรายได้รวมรายปี ปี 2023 อยู่ที่ 1,144.9 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ปี 2024 อยู่ที่ 1,788.0 ล้านดอลลาร์ และปี 2025 อยู่ที่ 1,864.3 ล้านดอลลาร์ครับ แต่ถ้าดูเฉพาะครึ่งปีแรก 2026 ยอดขายยาสุทธิอยู่ที่ 659.2 ล้านดอลลาร์ แบ่งเป็น PMO Products 459.1 ล้าน และ ELEVIDYS 200.1 ล้านครับ ส่วน Collaboration and other อยู่ที่ 472.9 ล้านดอลลาร์ ซึ่งในจำนวนนี้มี 325 ล้านดอลลาร์มาจากการที่ Roche ไม่ใช้สิทธิ์ option ซื้อสิทธิ์โปรแกรมบางตัว และอีก 40 ล้านดอลลาร์เป็น milestone จากการให้ยาเข็มแรกเชิงพาณิชย์ของ ELEVIDYS ในญี่ปุ่นครับ

ฝั่งค่าใช้จ่ายหลักคือ cost of sales ซึ่งรวมต้นทุนสินค้า ค่าโสหุ้ย และค่า royalty ที่จ่ายให้ University of Western Australia สำหรับ PMO และ Nationwide Children's Hospital สำหรับ ELEVIDYS ครับ อีกก้อนใหญ่คือ R&D ที่ในปี 2025 มีค่า up-front และ collaboration license fees สูงมาก ทำให้ตัวเลขดูหนักกว่าปกติครับ

🏰 จุดแข็งของธุรกิจ

- เทคโนโลยี PMO ที่ทำงานต่างจากตัวอื่น: เอกสารอธิบายว่า PMO ออกฤทธิ์แบบ steric blockade ไม่ได้ย่อย RNA เหมือน siRNA หรือ DNA gapmer ครับ บริษัทใช้จุดนี้เป็นฐานของยา exon skipping ทั้งสามตัว
- มียาอนุมัติแล้วหลายตัวในโรคเดียวกัน: ครอบคลุมการกลายพันธุ์ exon 51, 53 และ 45 ซึ่งเอกสารระบุว่าประมาณ 13%, 8% และ 8% ของผู้ป่วย Duchenne ตามลำดับครับ
- ต่อยอดแพลตฟอร์ม gene therapy: ใช้ AAVrh.74 vector ทั้งใน ELEVIDYS และ SRP-9003 จึงเอาความรู้ไปใช้ซ้ำได้ครับ
- เข้าถึง siRNA platform ผ่าน Arrowhead: บริษัทใช้แพลตฟอร์ม targeted RNAi ของ Arrowhead ในการพัฒนายาหลายตัวครับ
- มีพาร์ทเนอร์ด้าน manufacturing: เช่น Catalent สำหรับ gene therapy และ Aldevron สำหรับ plasmid ที่เป็น GMP grade ครับ
- มีรายได้จากพาร์ทเนอร์ที่ไม่ต้องลงทุนเองทั้งหมด: เช่น royalty จาก Roche ที่ขาย ELEVIDYS นอกสหรัฐ และค่าผลิตสินค้าให้ Roche ครับ

🤝 ลูกค้าและพาร์ทเนอร์หลัก

ลูกค้าปลายทางคือผู้ป่วย Duchenne และแพทย์ที่สั่งยา ซึ่งการเข้าถึงยาขึ้นอยู่กับการอนุมัติการเบิกจ่ายจากผู้จ่ายเงินทั้งภาครัฐ บริษัทประกัน และ managed care organizations ครับ เอกสารระบุชัดว่าขั้นตอน prior authorization และการต่ออายุการอนุมัติมีผลต่อยอดขายโดยตรงครับ

พาร์ทเนอร์ที่สำคัญที่สุดคือ F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Roche) ซึ่งมีสัญญา collaboration และสัญญาซัพพลาย ELEVIDYS ให้ใช้นอกสหรัฐ บริษัทได้ royalty จากยอดขายเหล่านี้ครับ ส่วนพาร์ทเนอร์ siRNA คือ Arrowhead Pharmaceuticals ซึ่งเป็นผู้ดำเนินการทดลองของ SRP-1003 และ SRP-1001 มาก่อนครับ

⚠️ ความเสี่ยงที่ต้องรู้

เรื่องความปลอดภัยของ ELEVIDYS: ในปี 2025 มีเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยสองครั้ง บริษัทระงับการส่งยาให้ผู้ป่วยที่เดินไม่ได้ในเดือนมิถุนายน 2025 และหยุดส่งยาในสหรัฐชั่วคราวตั้งแต่ 22 กรกฎาคม 2025 ก่อนกลับมาส่งให้ผู้ป่วยที่เดินได้อีกครั้งในวันที่ 31 กรกฎาคมครับ ตอนนี้ฉลากมี boxed warning เรื่อง acute liver injury และ acute liver failure และตัดกลุ่มผู้ป่วยที่เดินไม่ได้ออกจาก indication แล้วครับ การกลับมาให้ยากับกลุ่มนี้ยังต้องรอผลการศึกษา sirolimus และการตกลงกับ FDA ครับ

เรื่องยาที่ได้ accelerated approval: PMO สามตัวได้อนุมัติแบบเร่งรัดโดยอ้างอิงค่า surrogate biomarker คือระดับ dystrophin ครับ การทดลองยืนยัน ESSENCE สำหรับ VYONDYS 53 และ AMONDYS 45 ประกาศผลในเดือนพฤศจิกายน 2025 และ primary endpoint ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติครับ เอกสารระบุว่าผลนี้อาจนำไปสู่การเปลี่ยนฉลาก การเพิกถอนการอนุมัติ หรือให้เอายาออกจากตลาดได้ครับ ตอนนี้บริษัทยื่น sNDA ในเดือนเมษายน 2026 และ FDA รับพิจารณาแล้วในเดือนมิถุนายน 2026 ครับ

เรื่อง LGMD และ manufacturing: ในเดือนกรกฎาคม 2025 FDA สั่ง clinical hold กับการทดลอง gene therapy LGMD หลายตัว หลังมีผู้ป่วยเสียชีวิตในการทดลอง SRP-9004 ครับ ตอนนี้ SRP-9003 ยังอยู่ใต้ hold และ FDA ต้องการข้อมูลจากการศึกษา sirolimus ก่อนรับ BLA ครับ ฝั่ง manufacturing มีการ write-off batch ที่ไม่ผ่านมาตรฐานคุณภาพเพิ่มขึ้น ซึ่งกระทบต้นทุนและรายได้ของ Roche ครับ

เรื่องโครงสร้างการเงิน: บริษัทประกาศ restructuring ในกรกฎาคม 2025 เพื่อลดค่าใช้จ่ายและตั้งเป้าให้รองรับภาระทางการเงินปี 2027 ครับ เอกสารที่ได้มาไม่มีตัวเลขเงินสดคงเหลือและยอดหนี้ในรายละเอียด จึงบอกระยะเวลาเงินสดรองรับไม่ได้ครับ ข้อมูลไม่พอสำหรับประเมินส่วนนี้ครับ นอกจากนี้ไตรมาส 2 ปี 2026 มีค่า litigation contingency charge 39 ล้านดอลลาร์ครับ

เรื่องความไม่แน่นอนของการขาย: ยอด ELEVIDYS ลดลงมากหลังเหตุการณ์ความปลอดภัย และยาอื่นในโรคเดียวกันก็เป็นความเสี่ยงที่บริษัทระบุไว้ครับ

📊 ตัวชี้วัดการเติบโต

เอกสารนี้ไม่ได้รายงาน ARR, NRR หรือ backlog เป็นตัวเลขหลักครับ ที่ควรติดตามแทนคือยอดขาย ELEVIDYS รายไตรมาส ยอด PMO ที่ค่อนข้างนิ่ง และรายได้ collaboration ที่เป็นก้อนๆ ตามการรับรู้ milestone ครับ เพราะรายได้ปี 2026 ครึ่งแรกพึ่งก้อน collaboration ค่อนข้างมาก การดูตัวเลขเดียวจึงอาจทำให้เข้าใจผิดได้ครับ

🚀 อนาคตจะไปทางไหน

บริษัทระบุว่าจะพยายามทำให้ PMO ผ่านการยืนยันประสิทธิผลกับ FDA ทั้งการขอ traditional approval หรือการคงสถานะ accelerated approval ครับ สำหรับ ELEVIDYS ยังรอผลการศึกษา ENDEAVOR cohort 8 (sirolimus) ก่อนคุยกับ FDA เรื่องการกลับมาให้ยาผู้ป่วยที่เดินไม่ได้ครับ

ในส่วน siRNA บริษัทระบุว่าได้เริ่มเห็นข้อมูลเบื้องต้นของ SRP-1003 และ SRP-1001 ในเดือนมีนาคม 2026 และจะแชร์ข้อมูลเพิ่มในครึ่งหลังของปี 2026 ครับ ทั้งสองโปรแกรมกำลังถูกโอนการเป็นผู้สนับสนุนการทดลอง (sponsorship) ไปยังบริษัทเองครับ ส่วน SRP-1005 สำหรับ HTT เพิ่งรับผู้ป่วยรายแรกในไตรมาส 2 ปี 2026 ครับ

📈 ผลล่าสุดสั้นๆ

ครึ่งปีแรก 2026 รายได้รวมอยู่ที่ 1,132.1 ล้านดอลลาร์ ลดลง 17% จากปีก่อน ขณะที่ยอดขายยาลดลง 41% โดยมี operating income 371.7 ล้านดอลลาร์ ซึ่งส่วนใหญ่มาจากรายได้ collaboration ก้อนพิเศษจาก Roche ครับ ดูตัวเลข/กราฟเต็มได้ที่แท็บงบการเงินครับ